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WAINZUA (éplontersen) - Amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie

Opinions on drugs - Posted on Sep 15 2025

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L'essentiel

Avis favorable au remboursement dans « le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR) chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2. »

 

Quel progrès ?

Pas de progrès dans la prise en charge.

 

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Les patients atteints d’amylose hATTR avec polyneuropathie nécessitent une prise en charge spécialisée avec un suivi régulier par une équipe pluridisciplinaire (comportant notamment un neurologue, un cardiologue, et un généticien). La décision et le choix de traitement doit être prise en coordination avec les centres de compétences/références des maladies neuromusculaires de la filière FILNEMUS.

En l’absence de données comparatives disponibles versus les autres spécialités ayant l’AMM dans l’amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR) chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2, WAINZUA (éplontersen) ne peut être hiérarchisé par rapport à ses comparateurs cliniquement pertinents. De plus, les limites de l’étude de phase III, à savoir une étude ouverte, qui a comparé l’éplontersen à un groupe placebo externe issu d’une autre étude, atténuent la portée des résultats d’efficacité observés avec l’éplontersen. Par conséquent, WAINZUA (éplontersen) ne peut être privilégié dans le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2 par rapport aux alternatives disponibles.


Clinical Benefit
Moderate

Le service médical rendu par WAINZUA 45 mg (éplontersen), solution injectable en stylo pré-rempli, est modéré dans l’indication de l’AMM.

Clinical Added Value
no clinical added value

Compte tenu :

  • de la démonstration de la supériorité de l’éplontersen versus placebo, issue de l’étude NEURO-TTRansform, une étude de phase III, randomisée, en ouvert, sur la variation de concentration sérique de la transthyrétine, la variation du score mNIS+7,
  • de la démonstration d’une amélioration de la qualité de vie, évaluée par le score de qualité de vie Norfolk QOL-DN, en tant que co-critère de jugement principal de l’étude NEURO-TTRansform,
  • du design de l’étude et de ses limites méthodologiques, à savoir une comparaison indirecte du groupe éplontersen à un groupe placebo historique externe issu de l’étude Neuro-TTR qui était l’étude pivot de l’inotersen [TEGSEDI], qui atténuent la portée des résultats d’efficacité obser-vés,
  • de l’absence de comparaison disponible versus un comparateur cliniquement pertinent, alors qu’une comparaison directe versus ONPATTRO (patisiran), TEGSEDI (inotersen) ou VYNDAQEL (tafamidis) ou indirecte robuste méthodologiquement versus AMVUTTRA (vutrisi-ran) aurait pu être envisagée,
  • de la durée limitée de l’étude, à 18 mois, qui ne permet pas de s’assurer du maintien de l’efficacité dans cette pathologie chronique,
  • du profil de tolérance de l’éplontersen qui semble favorable, avec un recul limité à 18 mois,

la Commission considère que WAINZUA 45 mg (éplontersen), solution injectable en stylo pré-rempli, n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents (cf. paragraphe 2.2).

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