EMCITATE (tiratricol) - Thyrotoxicose périphérique

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L'essentiel

Avis défavorable au remboursement dans « le traitement de la thyrotoxicose périphérique chez les patients atteints d’un déficit en transporteur 8 de monocarboxylate (MCT8) (syndrome d’Allan-Herndon-Dudley), dès la naissance ».

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

EMCITATE (tiratricol) n’a pas de place dans la prise en charge de la thyrotoxicose périphérique chez les patients atteints d’un déficit en transporteur 8 de monocarboxylate (MCT8) ou syndrome d’Allan-Herdon-Dudley. En effet, l’efficacité d’EMCITATE (tiratricol) a été évaluée uniquement dans une étude non comparative reposant sur des critères biologiques, sans démonstration d’amélioration sur des critères cliniquement pertinents, notamment neurologiques. L’absence d’étude comparative versus un placebo et l’absence de résultat sur des critères cliniquement pertinents, ne permettent pas d’estimer l’éventuel bénéfice clinique dans cette maladie. De plus, cela ne permet pas d’exclure une aggravation potentielle de la maladie sous tiratricol et par conséquent, une perte de chance pour les patients.