VYJUVEK (bérémagène géperpavec) - Epidermolyse bulleuse dystrophique dès la naissance

Le service médical rendu par VYJUVEK (bérémagène géperpavec), suspension et gel pour usage cutané, est important dans l’indication de l’AMM.

Compte tenu :

• d’un besoin médical insuffisamment couvert dans l’épidermolyse bulleuse dystrophique (EBD) dès la naissance, comportant uniquement des soins cutanés infirmiers, des pansements et interfaces (dispositifs médicaux) ;
• de la démonstration de la supériorité, avec une quantité d’effet importante, dans une étude de phase III, randomisée (intra-patient), en double aveugle, par rapport à un placebo (gel d’excipient) chez 31 patients atteints d’EBD avec une ou des mutation(s) génétiquement confirmée(s) du gène COL7A1 sur le pourcentage de patients ayant une cicatrisation complète de la plaie confirmée durant 2 semaines consécutives à 6 mois (critère de jugement principal, ∆ = 45,8 %) et 3 mois (∆ = 51,0 %) ;
• d’un profil de tolérance marqué principalement par des frissons et un prurit ;

malgré :

• l’absence de données robustes sur l’évaluation de la douleur associée aux changements de pansements au niveau des plaies principales, évaluée de manière exploratoire par échelle visuelle analogique (EVA) ou par le score FLACC-R (enfants < 6 ans) ;
• le manque de données d’efficacité du bérémagène géperpavec dans l’EBD dominante (1 seul patient inclus dans l’étude GEM-3) et dans les formes d’EBD généralisées les plus sévères car ces patients atteints ont pratiquement tous un antécédent de carcinome épidermoïde (critère de non-inclusion) ;
• la démonstration de l’efficacité dans la population dès la naissance reposant sur les données des patients ≥ 1 an inclus dans l’étude clinique mises en regard des données de vie réelle des patients < 1 an qui ont reçu le bérémagène géperpavec dans le cadre d’un accès compassionnel en Europe ou après commercialisation aux USA ;

la Commission considère que VYJUVEK (bérémagène géperpavec), suspension et gel pour usage cutané, apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la prise en charge des plaies chez les patients atteints d’épidermolyse bulleuse dystrophique (EBD) présentant une ou plusieurs mutations du gène de la chaîne alpha 1 du collagène de type VII (COL7A1), dès la naissance.