REBLOZYL (luspatercept) - Anémie due à un syndrome myélodysplasique

L'essentiel

Avis favorable au remboursement uniquement dans « le traitement de l’anémie dépendante de la transfusion due à un syndrome myélodysplasique (SMD) de risque très faible, faible et intermédiaire chez les adultes avec sidéroblastes en couronne et sans délétion 5q ».

Avis défavorable au remboursement dans les autres situations couvertes par l’indication AMM.

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique par rapport aux agents de stimulation de l’érythropoïèse (thérapie à base d’EPO) dans le traitement de l’anémie dépendante de la transfusion due à un SMD de risque très faible, faible et intermédiaire, chez les adultes naïfs d’agents de stimulation de l’érythropoïèse avec sidéroblastes en couronne et sans délétion 5q.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Dans le périmètre du remboursement :

Dans le traitement de l’anémie dépendante de la transfusion due à un syndrome myélodysplasique de risque très faible, faible et intermédiaire chez les patients adultes naïfs d’agents stimulants (ASE), REBLOZYL (luspatercept) est une option thérapeutique de 1ère intention uniquement chez les patients avec sidéroblastes en couronne (RS+) et sans délétion 5q.

Dans cette population, REBLOZYL (luspatercept) représente une alternative aux ASE (thérapie à base d’EPO) qui sont actuellement le traitement de référence. A noter que seule l’époétine alfa EPREX et ses biosimilaires BINOCRIT et RETACRIT disposent d’une AMM spécifique dans le traitement de l’anémie symptomatique chez les adultes atteints de SMD primitifs de risque faible ou intermédiaire.

Le choix entre ces deux options thérapeutiques doit notamment prendre en compte les données cliniques disponibles à ce jour, avec, en comparaison à l’époétine alfa :

• Un bénéfice de REBLOZYL (luspatercept) en termes d’indépendance transfusionnelle à court terme (analyse principale à 24 semaines et données exploratoires à 48 semaines),
• Un profil de tolérance globalement moins favorable, avec des événements indésirables plus fréquents notamment hypertension artérielle et dyspnée,
• L’absence d’amélioration démontrée sur la qualité de vie et la fatigue, faisant partie des principaux objectifs de la prise en charge des patients avec un SMD de risque très faible à intermédiaire et dépendants de la transfusion,
• L’absence de bénéfice démontré sur la progression de la maladie.

Dans le périmètre inclus dans l’AMM mais non retenu pour le remboursement :

REBLOZYL (luspatercept) n’a pas sa place dans la stratégie thérapeutique pour le traitement de l’anémie dépendante de la transfusion due à un syndrome myélodysplasique (SMD) de risque très faible, faible et intermédiaire chez :

• Les patients naïfs d’ASE sans sidéroblastes en couronne (RS-). En effet les données disponibles chez ces patients ne permettent pas d’écarter une perte de chance en termes d’efficacité en comparaison à l’époétine alfa,
• Les patients naïfs d’ASE présentant une délétion du chromosome 5 (5q) et les patients en échec ou inéligibles aux ASE sans sidéroblastes en couronne (RS-), faute de données cliniques robustes dans ces populations notamment en comparaison aux ASE (populations non incluses dans les essais pivot).