TEPEZZA (téprotumumab) - Ophtalmopathie basedowienne

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 12 févr. 2026

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L'essentiel

Avis favorable au remboursement uniquement dans le traitement des patients adultes atteints d’ophtalmopathie basedowienne (OB) modérée à sévère au stade actif avec exophtalmie et/ou diplopie.

Avis défavorable au remboursement dans les autres situations couvertes par l’indication AMM soit :

dans les formes actives de l’OB de l’adulte modérées à sévères sans exophtalmie et sans diplopie ;
dans les formes chroniques de l’OB de l’adulte modérées à sévères.

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge uniquement chez les adultes atteints d’OB modérée à sévère au stade actif avec exophtalmie et/ou diplopie.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Dans le périmètre du remboursement :

TEPEZZA 500 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion, est un traitement de 1^re intention chez les adultes atteints d’OB modérée à sévère au stade actif avec exophtalmie et/ou diplopie.

Dans le périmètre inclus dans l’AMM mais non retenu pour le remboursement :

TEPEZZA 500 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion, n’a pas de place dans les autres situations couvertes l’AMM soit :

dans les formes actives de l’OB de l’adulte modérées à sévères sans exophtalmie et sans diplopie, en l’absence de données versus les corticoïdes IV,
dans les formes chroniques de l’OB de l’adulte modérées à sévères, en l’absence de comparaison à la chirurgie de réhabilitation ou de données permettant de démontrer un moindre recours à celle-ci.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par TEPEZZA 500 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion, est important uniquement dans le traitement de l’ophtalmopathie basedowienne (OB) de l’adulte modérée à sévère au stade actif avec exophtalmie et/ou diplopie.

Insuffisant

Le service médical rendu par TEPEZZA 500 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion, est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations couvertes par l’AMM soit :

dans les formes actives de l’OB de l’adulte modérées à sévères sans exophtalmie et sans diplopie ;
dans les formes chroniques de l’OB de l’adulte modérées à sévères.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

III (modéré)

Compte tenu de :

la démonstration de la supériorité du téprotumumab par rapport au placebo chez des patients atteints d’ophtalmopathie basedowienne modérée à sévère au stade actif, dans deux études cliniques, dont une étude de phase II et une étude de phase III (OPTIC), randomisées en double-aveugle, multicentriques, d’une durée de 24 semaines, sur des critères cliniquement pertinents tels que l’activité de la maladie, l’exophtalmie et la diplopie, avec une quantité d’effet cliniquement pertinente notamment : 78 % vs 7,1 % (p < 0,001) de répondeurs pour le critère composite exophtalmie (réduction ≥ 2 mm) et activité de la maladie (réduction ≥ 2 points sur le CAS), et différence moyenne de -2,28 mm (p < 0,001) sur la variation moyenne de l’exophtalmie (seuil de pertinence clinique : 2 mm) dans l’étude OPTIC ;
la démonstration de la supériorité du téprotumumab par rapport au placebo également été démontrée dans ces deux études sur le score total de qualité de vie GO-QOL (spécifique de la maladie) avec une quantité d’effet cliniquement pertinente : amélioration de 13,79 points vs 4,43 points soit une différence moyenne de 9,36 points (p < 0,001) (seuil de pertinence clinique : 6 points) ;
des résultats exploratoires dans le sous-groupe des patients avec ophtalmopathie basedowienne active modérée à sévère associée à une exophtalmie et/ou une diplopie, représentant 91 % de l’effectif de l’étude de phase II et 84 % de celui de l’étude OPTIC, qui sont cohérents avec ceux obtenus dans la population globale ;
d’un profil de tolérance marqué notamment par des troubles auditifs (12,2 % vs 0 % dans le groupe placebo) tels que surdité, hypoacousie et acouphènes, survenant essentiellement chez des patients ayant des troubles auditifs préexistant à la mise sous traitement par téprotumumab, et une hyperglycémie (4,9 % vs 0 %) mais acceptable compte tenu des mesures de minimisation des risques mises en place (suivi biologique pour l’hyperglycémie, prise en charge de l’hyperglycémie, audiométrie avant, pendant et après traitement et mise en place d’une contraception efficace) ;
l’observation d’une rechute à l’arrêt du traitement chez environ 30 % des patients initialement répondeurs (10/34) mais considérant que 19/21 patients initialement répondeurs évaluables à la semaine 72 avaient maintenu une réponse pour l’exophtalmie ;
l’absence de données sur les modalités de retraitement chez les patients en rechute ;

la Commission considère que TEPEZZA 500 mg (téprotulumab), poudre pour solution à diluer pour perfusion, apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la prise en charge de l’ophtalmopathie basedowienne de l’adulte modérée à sévère au stade actif avec exophtalmie et/ou diplopie.

Sans objet

Dans les autres situations de l’AMM : sans objet.