SEPHIENCE (sépiaptérine) - Phénylcétonurie Adultes et patients pédiatriques depuis la naissance
Décision d'accès précoce -
Mis en ligne le
22 avr. 2026
Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité SEPHIENCE (sépiaptérine) dans l'indication « traitement des patients pédiatriques et adultes atteints de PCU et ayant une hyperphénylalaninémie non contrôlée (taux de Phé >360 μmol/L jusqu'à 12 ans et >600 μmol/L à partir de 12 ans) malgré une prise en charge par les options thérapeutiques disponibles. »
