Décision n°2026.0076/DC/SEM du 16 avril 2026 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité SEPHIENCE (sépiaptérine)

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité SEPHIENCE (sépiaptérine) dans l'indication « traitement des patients pédiatriques et adultes atteints de PCU et ayant une hyperphénylalaninémie non contrôlée (taux de Phé >360 μmol/L jusqu'à 12 ans et >600 μmol/L à partir de 12 ans) malgré une prise en charge par les options thérapeutiques disponibles. »