Syndromes thalassémiques majeurs et intermédiaires

Ce protocole national de diagnostic et de soins (PNDS) explicite aux professionnels concernés la prise en charge diagnostique et thérapeutique optimale et le parcours de soins d’un patient atteint d’un syndrome Thalassémique Majeur ou Thalassémie Dépendante des Transfusions (TM ou TDT) et Intermédiaire ou Thalassémie Non Dépendante des Transfusions (TI ou TNDT) admis en ALD au titre de l’ALD 10, hémoglobinopathies invalidantes incluant les bêta-thalassémies (majeures et intermédiaires) et les alpha-thalassémies (hémoglobinoses H principalement). Il a été élaboré par la Filière de santé maladies rares MCGRE Maladies constitutionnelles rares du globule rouge et de l’érythropoïèse à l’aide d’une méthodologie proposée par la HAS. Il n’a pas fait l’objet d’une validation par la HAS qui n’a pas participé à son élaboration.