Accès précoce aux médicaments
présumés innovants : un dispositif
fortement sollicité
Après trois ans et demi d’exercice,
le dispositif d’accès précoce est désormais
bien connu des industriels et a déjà
bénéficié à plus de 120 000 patients
atteints de maladies rares, graves ou
invalidantes. En 2024, le taux d’octroi
des autorisations a cependant diminué,
soit parce que certaines molécules
bénéficiaient déjà d’une prise en charge
via un accès précoce dans des aires
thérapeutiques similaires, ce qui fait alors
obstacle à l’autorisation d’une nouvelle
molécule, soit parce que les industriels
n’ont pas apporté d’éléments suffisants
pour que la HAS statue positivement
sur l’existence d’une présomption
d’innovation. Le dispositif d’accès
précoce restant un « pari » sur le caractère
innovant d’un produit (l’absence de perte
de chance doit être garantie, les effets
indésirables limités, etc.), la HAS mène une
réflexion sur sa doctrine d’évaluation des
accès précoces afin de faire le « pari » le
plus éclairé.
La HAS impulse un nouvel
élan au RIHN
Le RIHN, autre dispositif dérogatoire
du droit commun, permet une prise
en charge précoce et transitoire
des actes de biologie médicale et
d’anatomopathologie innovants. En 2024,
la HAS a entamé un vaste programme
pluriannuel de 127 évaluations d’actes
de biologie moléculaire couvrant près de
900 situations cliniques, pris en charge
via le RIHN 1.0, initialement innovants.
Ces évaluations ont pour objectif de
rendre des avis en vue de l’éventuelle
bascule dans le droit commun de ces
actes. Elle a déjà analysé les actes de
séquençage haut débit ciblé de gènes
impliqués dans trois cancers (poumon,
tumeur stromale gastro-intestinale
et leucémie lymphoïde chronique) et
les techniques d’amplification d’acides
nucléiques dans plusieurs maladies
infectieuses (infections gastro-intestinales
et infections respiratoires basses).
Par ailleurs, l’objectif est également
de dynamiser la gestion du RIHN dont
les procédures d’inscription ou de
radiation ont, elles aussi, été revues.
Ainsi, 2024 a vu l’entrée en vigueur de
la nouvelle version du RIHN (« RIHN 2.0 »)
confiant désormais à la HAS la nouvelle
mission d’analyser la recevabilité et la
faisabilité des demandes d’inscription
d’actes au RIHN 2.0, puis les évaluations
de ces actes, en sortie de RIHN, en vue
de leur remboursement de droit commun.
Dans l’intérêt des patients, la HAS a pour ambition de permettre un
accès rapide à des technologies de santé innovantes. Depuis le 1
er
juillet 2021, le dispositif de l’accès précoce permet à des patients en
situation d’impasse thérapeutique de bénéficier de médicaments
présumés innovants. En 2024, la HAS réfléchit à son évolution tout en
s’impliquant aussi dans la refonte du dispositif d’évaluation des actes
innovants hors nomenclature (RIHN).
Soutenir et accompagner
l’accès à l’innovation en santé
É VA LU E R L E S T EC H N O LO G I E S D E S A N T É
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